作者:罗元婕
2015年4月,网络杂志《蛋白质与细胞》第一次发表了中国科学家编辑人类胚胎基因的研究。在这份论文中,中山大学副教授黄军就,用无活性(不会发展成真正生命体)的人类胚胎细胞做研究。他们团队利用CRISPR技术修复了乙型地中海贫血病(一种常见的先天遗传疾病)的缺陷基因,探索了今后治疗某些遗传疾病的可能。很多顽冥不化的病症,如心脏病、肝病、艾滋病都与基因相关。这项技术及它代表的未来是如此诱人,加上庞大开放的基因数据库作支撑,已经成为目前所有基因编辑相关研究的首选技术。
简单说来,CRISPR/Cas9(常间回文重复序列丛集),是细菌在应对病毒攻击的时候,逐步演化出来的一种后天免疫防御机制,在这个过程中,细菌会识别入侵者的DNA,并留下外来的基因片段,使之成为自己的记忆,再利用相关酶(Cas),精准切割外来基因组的DNA,达到防御目的。
CRISPR的首次亮相,是1987年一份由石野良纯领衔主导的大肠杆菌研究报告。那份报告里只是描述了这个现象,这种重复序列并没有得到解释。之后,各国的科学家从不同领域出发, 在CRISPR上都有所突破,并确定了该防御机制是针对外侵者的DNA起作用。经历了二十多年的发展,2012年6月,生物学家 Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier带领的科研小组发布了他们的论文结果,第一次使CRISPR这种自然的免疫机制为自己所用,证明了Cas9可以在体外切割任意DNA片段。至此,研究人员已经意识到CRISPR无以伦比的高效准确性,及同一时间对细胞进行多项修改的可行性。